Satralizumab 新研究結果公布，NMOSD 標準化治療時代即將到來

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2019 年 9 月 19 日，「NMOSD 臨床診療與 satralizumab 中國專家諮詢會」在青島順利召開，來自國內近 20 位領域專家參加了會議，共同探討了視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的診療現狀、中國 NMOSD 患者的生存現狀，並對 satralizumab 的臨床研究數據進行了分享與討論，與會專家一致認為 satralizumab 的到來將開啟 NMOSD 標準化治療新時代。

NMOSD 亞洲人群更為易感，複發、致殘率高，患者生存現狀亟需得到改善

NMOSD 是一種高複發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病，全球患病率為 1～5/10 萬人·年 [1]，非白種人尤其是亞洲人群更為易感 [2]；約 60% 的患者在 1 年內複發，90% 的患者在 3 年內複發 [1]。每一次疾病的複發都可能會造成嚴重的神經損傷或損傷累積，引起包括失明和癱瘓等嚴重殘障後果，甚至導致患者的預期生存年限的縮短。

中國視神經脊髓炎患者的生存質量如何？北京協和醫院 徐雁教授

目前 NMOSD 的治療和患者需求遠未被滿足。中國罕見病聯盟與北京協和醫院發起的「NMOSD 患者生存質量調查」初期數據显示， 51% 的 NMOSD 患者處於未就業狀況，其中有 85% 是由視神經脊髓炎（NMO）疾病導致。69% 的患者認為自己的 NMO 嚴重程度在 8 分及以上（10 分為最嚴重），超過 1/3 的患者認為自己的疾病非常嚴重。此外，約 47% 的患者日常生活需要協助，82% 的患者存在不同程度的疼痛/不舒服，以及 77% 的患者感覺到焦慮/沮喪。

圖 1 NMO 患者的就業狀況

「無葯可用」是臨床治療 NMOSD 最大的痛點

目前 NMOSD 的治療推薦主要是基於一些小樣本臨床試驗、回顧性研究、以及專家共識並藉助其他自身免疫性疾病治療經驗而得出 [1]。目前中國尚無獲批的預防複發的藥物，無葯可用是臨床治療的痛點。

Satralizumab 打破 NMOSD 治療困境，有望為醫生和患者帶來標準治療方案

Satralizumab（SA237）是一種運用 SMART™再循環技術的人源化 IgG2 單抗，靶點為 IL-6 受體（IL-6R）。IL-6 是一種細胞因子，被認為是 NMOSD 炎症反應的重要驅動因素，而 satralizumab 可阻斷 IL-6 受體與促炎症細胞因子 IL-6 的結合 [3,4]。

2018 年 FDA 授予 satralizumab 治療 NMO/NMOSD 的突破性藥物資格（BTD）[5]。而且，在美國和歐盟，satralizumab 均被授予治療 NMOSD 的孤兒葯資格 [6]。今年，在國際大會 AAN（美國神經病學學會）及 ECTRIMS（歐洲多發性硬化治療和研究委員會）上，羅氏（Roche）分別公布了 satralizumab 治療 NMOSD 的兩項關鍵性臨床研究結果。

研究方案設計靈活，貼近臨床實踐，取得了积極的結果

SAkuraSky 與 SAkuraStar 均為多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，分別評估 satralizumab 聯合基線療法以及 satralizumab 單葯治療 NMOSD 的療效和安全性。

SAkuraSky 研究[7] 結果显示，在 AQP4 抗體陽性亞組患者（n = 55）中，第 48 周和第 96 周，satralizumab 治療組的無複發患者比例均為 91.5%。

SAkuraStar 研究[8] 中，與安慰劑相比，satralizumab 可使 AQP4 抗體陽性患者的研究方案定義的複發（PDR）風險顯著降低 74%（HR = 0.26[95%CI:0.11-0.63]）。

圖 2 SAkuraSky 與 SAkuraStar 研究中 AQP4-IgG 陽性亞組結果

亞洲 NMOSD 人群獲益更多

兩項研究均對亞裔 NMOSD 患者進行了亞組分析，結果显示，與對照組相比，satralizumab 聯合治療組和單葯治療組首次 PDR 發生風險分別下降了 85%（P = 0.0419）和 100%（ P = 0.0101）。

Satralizumab 安全性與基線治療/安慰劑相似

在聯合或單葯治療的研究中，satralizumab 的安全性與基線治療/安慰劑相似。因此，SAkuraStar 和 SAkuraSky 兩項研究的數據表明，無論單葯治療還是聯合療法，satralizumab 都可能是一個廣泛適用於 NMOSD 患者的安全有效的治療選擇。

如何評價 SAkuraSky 及 SAkuraStar 研究？中國人民解放軍總醫院（301 醫院）  黃德暉教授

神經免疫領域專家指出：Satralizumab 將開啟 NMOSD 標準化治療新時代！

Satralizumab 的上市會帶來哪些方面的獲益？首都醫科大學附屬北京同仁醫院 王佳偉教授

會議中，近 20 位專家學者就 NMOSD 的診療問題還進行了熱烈的討論，並一致認為：Satralizumab 將開啟 NMOSD 標準化治療時代，期待 satralizumab 早日在中國上市，惠及廣大 NMOSD 患者。

專家寄語：

近些年一系列關於罕見病的國家政策發布，整個社會對罕見病及其患者達到前所未有的關注和重視。希望 NMOSD 這一罕見病被更多醫生準確診治，期望 satralizumab 儘早上市，我對此充滿期待。——北京醫院  許賢豪教授

III 期研究的积極結果显示 satralizumab 可有效預防 NMOSD 複發，將為罹患這種難治性疾病的患者群體帶來標準化的治療方案。——中山大學附屬第三醫院  胡學強教授

Satralizumab 的上市改變了目前沒有有效預防複發藥物的治療局面，將開啟 NMOSD 標準化治療時代。我很期待它為廣大患者帶來的獲益，特別是早期複發患者群體可以從這個藥物中獲益更多。——河北醫科大學第二醫院  郭力教授

參會專家名單：

大會主席：許賢豪、胡學強、郭力

以下按照姓名拼音排序：

卜碧濤、陳向軍、管陽太、黃德暉、李柱一

劉廣志、邱偉、王佳偉、王麗華、王滿俠

吳曉牧、徐雁、張華、鄭雪平、周紅雨

參考文獻

[1] 中國免疫學會神經免疫學分會. 中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南[J]. 中國神經免疫學和神經病學雜誌, 2016, 23(3):155-166.

[2] 戚曉昆, 王志偉. 專家述評：重視視神經脊髓炎譜系疾病的臨床診治.中華醫學雜誌, 2018, 98(21):1636-1639.

[3] Tanaka T, Narazaki M, Kishimoto T. Interleukin (IL-6) Immunotherapy. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2018. 10(8).

[4] Kaplon H, Reichert JM. Antibodies to watch in 2018. MAbs. 2018. 10(2): 183-203.

[5] Chugai’s Satralizumab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders.

[6] Chugai Receives Orphan Drug Designation for Satralizumab in Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder from the Ministry of Health, Labour and Welfare.

[7] Chugai Presents Results from Phase III Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2018 (October 15, 2018).

[8] Chugai Presents Results from Second Positive Global Phase III Clinical Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2019 (Sep 12, 2019).

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