太長不看版
1. 近日，河南許昌一位8歲的女孩小雅，獨自去藥店購買“偉哥”的新聞引發熱議。實際上，她是為了治療一種叫“肺動脈高壓”的罕見疾病。肺動脈高壓，人稱“心血管疾病中的癌症”。此病的癥狀包括呼吸短促、疲勞、頭暈、胸悶、腳踝或腿部腫脹等。如果沒有得到及時適當的治療，患者會漸漸失去生活能力甚至死亡。
2. “偉哥”（商品名“萬艾可”）現在被廣泛用於男性陰莖勃起障礙的治療，其實當初它是為了治療心血管疾病而開發。通過對視頻中小雅媽媽最終購買藥物的確認，她實際買的是他達拉非，商品名叫“希愛力”。兩個藥物名稱不同，但作用機制是相同的，都可以用於肺動脈高壓治療。
3. 國內批准上市的可用於“兒童肺動脈高壓”治療的藥物，主要是內皮素受體拮抗劑——波生坦。相比較偉哥，它的靶向性更強。我們都知道，靶向藥物往往很昂貴，偏偏還是治療肺動脈高壓這樣的罕見病，波生坦自然成了國內市場舍我其誰的“孤兒葯”。通過線上平台查詢，一盒56片裝的波生坦需要3889元，可以用一個月；如果是用他達拉非，一盒28片裝的希愛力，只要788元，按同等使用時間推算，每個月可以節省一半的價錢。
作者：謝望時（藥理學碩士）
近日，河南許昌一位8歲的女孩小雅，獨自去藥店購買“偉哥”，由此和藥店藥師有了這樣一段對話視頻，引起熱議。
藥師問：你小孩用這葯幹啥？
小雅說：這個葯能治我的病。
藥師再問：你啥病？
小雅答不上來，後來，小雅的媽媽過來了，向藥師解釋了原因，才順利買到藥物。看完這個視頻，有人質疑藥師不夠專業，也有人質疑家長給孩子亂用藥。
其實，購買藥物時，藥師有責任進行常規的詢問，以保證用藥安全和促進合理用藥，而家長給孩子用這個藥物也有自己的苦衷。這個世界，總是有一些人在承受着不為人知的壓力，特別是小雅的病，不僅罕見，而且十分兇險。
一、 肺動脈高壓，心血管疾病中的癌症
這個病學名叫“肺動脈高壓”（PAH），人稱“心血管疾病中的癌症”。此病的癥狀包括呼吸短促、疲勞、頭暈、胸悶、腳踝或腿部腫脹等，視頻中的小雅就無法長時間行走，需要媽媽用小拖車拖着走。如果沒有得到及時適當的治療，患者會漸漸失去生活能力甚至死亡。
肺動脈高壓發病率不算太高，流行病學調查显示，英國每年兒童的新發病例是0.48/100萬，兒童總患病率為2.1/100萬；荷蘭這兩個數據分別是0.7和2.2，西班牙是0.49和2.9。據早前的統計，在中國至少有200萬肺動脈高壓患者。
作為一類以肺動脈壓力進行性增高為特點的複雜疾病。正常肺動脈壓力為15mm Hg或者更低，而肺動脈高壓患者的肺動脈壓力往往大於25mm Hg。
壓力的增高，是因為長時間體循環向肺循環分流可引起血管內皮功能失調，一氧化氮、前列環素等擴張肺血管的物質減少，而血管內皮素（ET-1）及血栓素A2等縮血管物質增多，最終導致平滑肌細胞肥厚，內膜纖維化，肺血管發生叢狀改變，甚至閉塞，從而導致肺小血管阻力增高。
這種進行性的病變，就如同健身的時候你想舉起更重的杠鈴，就需要更強壯的肌肉來支持。只是對心臟來說，這種變化就是災難。常常會因此導致嚴重的右心功能衰竭和死亡。
二、偉哥，恰好是治療肺動脈高壓的藥物之一
根據肺動脈高壓的發病機制，目前被批准用於治療PAH的藥物主要分為三大類，這些藥物可以單用，也可以聯合使用。
1、內皮素受體拮抗劑：波生坦、安立生坦
2、前列腺素類似物：依前列醇、曲前列環素、伊洛前列素、貝前列素
3、磷酸二酯酶-5抑製劑：西地那非、他達拉非
其中，西地那非就是我們所熟知的“偉哥”，商品名叫“萬艾可”，通過對視頻中小雅媽媽最終購買藥物的確認，她實際買的是他達拉非，商品名叫“希愛力”。兩個藥物名稱不同，但作用機制是相同的，都可以用於肺動脈高壓治療。
三、偉哥發明之初並非為了治療勃起障礙，而是為了治療心血管疾病
“偉哥”現在被廣泛用於男性陰莖勃起障礙的治療，其實當初它是為了治療心血管疾病而開發，只是在進行臨床實驗的過程中，發現了對性功能障礙改善的意想不到的結果，最終才陰差陽錯的成為一個經典藥物。
後來的研究發現西地那非是一種磷酸二酯酶-5抑製劑（PDE-5），可以在體內釋放生物活性物質一氧化氮來鬆弛血管平滑肌，使肺動脈舒張，從而改善肺循環，降低肺動脈壓。美國FDA已批准磷酸二酯酶-5（PDE-5）抑製劑用於治療肺動脈高壓兒童十多年。
但中國目前並沒有將肺動脈高壓這一適應症納入西地那非和他達拉菲的藥物說明書中，也就是說，小雅這樣的使用是在超說明書用藥。國內批准上市的可用於“兒童肺動脈高壓”治療的藥物，主要是內皮素受體拮抗劑——波生坦。
四、波生坦是靶向性更強的藥物，但太昂貴了
內皮素-1（endothelin-1, ET-1）是強效的血管收縮因子和平滑肌有絲分裂原。已經在很多肺動脈高壓患者肺部發現高濃度ET-1。波生坦可以抑制內皮素髮揮作用的受體，相對於西地那非，波生坦靶向性更強。
我們都知道，靶向藥物往往很昂貴，偏偏還是治療肺動脈高壓這樣的罕見病，波生坦自然成了國內市場舍我其誰的“孤兒葯”。通過線上平台查詢，一盒56片裝的波生坦需要3889元，可以用一個月；如果是用他達拉非，一盒28片裝的希愛力，只要788元，按同等使用時間推算，每個月可以節省一半的價錢。
這對於本不富裕的家庭來說不失為一種選擇，視頻最後小雅媽媽也坦言很擔心湊不到醫藥費，打一份工不行，她就打兩份，兩份不行就打四份。可憐天下父母心，不光成年人的世界不容易，小孩也是如此。
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[5]2010年中國肺高血壓診治指南
題圖來源：123RF圖庫
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